Interferenza a RNA: un approccio terapeutico innovativo per la leucodistrofia, rara malattia neurodegenerativa
Dimostrata per la prima volta l’efficacia dell’iRNA su neuroni differenziati a partire da cellule staminali di pazienti. Sulla prestigiosa rivista Brain lo studio - guidato da Alfredo Brusco (Dipartimento di Scienze Mediche UNITO) e Annalisa Buffo (Dipartimento di Neuroscienze Rita-Levi Montalcini UNITO e NICO) - propone una nuova strategia terapeutica per curare malattie genetiche associate alla duplicazione di un gene, come la leucodistrofia autosomica dominante a esordio in età adulta (ADLD).