Buone notizie dal meeting annuale SMAfamilies

Condividi su
05/07/2019
SMAfamilies

È un periodo cruciale nello studio delle cause e delle terapie della atrofia muscolare spinale.
Buone notizie dal meeting SMAfamilies che si è appena concluso ad Anaheim, in California. 

Tra i partecipanti c'erano anche il nostro direttore Alessandro Vercelli e Marina Boido del gruppo NICO di Sviluppo e Patologia del cervello, che nella ricerca sulla SMA investe molte energie, anche grazie al sostegno di SMArathon e Associazione Girotondo Onlus.

Oltre alla terapia con Spinraza (Biogen), stanno emergendo nuovi farmaci (tra cui Zolgensma, Avexis, recentemente approvato dal FDA) che migliorano in modo finora incredibile la prognosi dei piccoli malati, soprattutto se somministrati quando la malattia non ha ancora manifestato i suoi sintomi clinici. Inoltre, i primi dati su Spinraza su malati ormai conclamati dimostrano piccoli ma sensibili miglioramenti.

La prognosi per tutti i malati SMA si fa quindi più favorevole, e la ricerca ora si focalizza anche su farmaci da somministrare in associazione, per migliorare ulteriormente il quadro clinico.
È il classico esempio di come l’azione congiunta di ricercatori, famiglie e associazioni di pazienti, compagnie biotech e case farmaceutiche possa cambiare completamente il destino degli esseri umani, dando una speranza concreta ai malati e ai loro famigliari.

per approfondire:

SMA_Frontiers_taglio-web

Frontiers in Molecular Neuroscience, settembre 2018
IDENTIFICATO UN NUOVO BERSAGLIO PER CONTRASTARE LA SMA

L’inibizione della proteina JNK rallenta la progressione della malattia che colpisce i motoneuroni ed è la prima causa genetica di morte nell’infanzia. Lo studio, realizzato dal nostro gruppo di ricerca guidato da Alessandro Vercelli in collaborazione con l’Istituto Mario Negri di Milano, chiarisce uno dei meccanismi molecolari alla base della SMA, aprendo la strada allo sviluppo di nuove terapie.

Agenda

26 luglio 2019

NICO Progress Report - INN Open Neuroscience Forum 2019

I nostri giovani ricercatori aggiornano i colleghi sulle loro ricerche. Appuntamento ogni due venerdì.

14 novembre 2019

BraYn 2019 - dal 14 al 16 novembre a Milano

Fino al 31 luglio è possibile sottomettere gli abstract per la seconda conferenza annuale dei giovani neuroscienziati, in programma a Milano dal 14 al 16 novembre 2019.

Sportello LESIONI SPINALI

Paziente tetraplegico operato al CTO di Torino torna a usare le mani

Una notizia che abbiamo letto tutti di recente sui giornali. Noi del NICO abbiamo la fortuna di collaborare da anni con il dott. Bruno Battiston e il prof. Diego Garbossa - i chirurghi che hanno svolto l'operazione - e ci siamo fatti spiegare bene in cosa consiste l’intervento, quale era la situazione del paziente e quali saranno i possibili risultati. 
Tutto questo al di là delle semplificazioni e dei titoli roboanti dei giornali, comprensibilmente utilizzati per attirare l’attenzione dei lettori.

11 giugno 2019